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罕见病用药数量显著增长

2021-03-04 09:24

  因为患者少,研究的医生不多;因为研发、生产成本高,厂家因利润少不愿生产;偶尔有特效药,价格又让患者“望而止步”……罕见病的治疗如何突围?

  2014年的夏天,因为“冰桶挑战”风靡一时,渐冻症走入了大家的视野,其实,渐冻人仅是罕见病的一种。罕见病又称“孤儿病”,是指发病率很低、很少见的疾病,一般为慢性、严重性疾病,常常危及生命,并且绝大多数缺乏有效的治疗手段。至今全球确认的罕见病有7000多种,影响人群约3亿。

  南京儿童医院副院长张爱华教授告诉记者,X连锁低磷佝偻病即X连锁低磷血症(XLH),很罕见,从2007年到现在,儿童医院接诊了100多例患者。此病主要由于是磷吸收出现障碍,而导致出现骨骼代谢障碍,如果不及时干预治疗,孩子会发生行走困难,骨骼严重畸形,出现X形腿或者O形腿,还会发生骨质疏松和自发性骨折等情况,具有较高的致残、致畸率。临床上,X连锁低磷佝偻病常会与缺钙、缺维生素D等导致的佝偻病相混淆,造成漏诊或误诊。治疗X连锁低磷佝偻病的靶向药物麟平今年年初在中国正式获批上市,张爱华教授说,与以往的“缺什么补什么”的磷制剂治疗相比,创新药物能够针对导致疾病的靶点,进行针对性的靶向治疗,效果会更好,副作用也更少。

  专家指出,“医+药+保”齐发力才能突围,实现罕见病病有所医,医有所药,药有所保。近年来,全球罕见病药物研发热度居高不下,越来越多的罕见病用药(孤儿药)进入临床Ⅱ、Ⅲ期研发阶段,年获批罕见病用药数量显著增长。我国也陆续推出降低罕见病用药进口关税、加速罕见病用药审评审批、将罕见病用药纳入医保等政策,不断激发药企的研发动力,以解决罕见病患者用药难题。

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